A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Duvyzat, uma nova opção terapêutica para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil. O medicamento é destinado ao tratamento de uma doença genética rara e progressiva que provoca perda gradual de força muscular e afeta principalmente meninos.
Segundo a Anvisa, os estudos clínicos analisados durante o processo regulatório indicaram que o medicamento pode contribuir para retardar a evolução da doença e preservar a função muscular. A agência, entretanto, destaca que ainda existem incertezas sobre os efeitos do tratamento em longo prazo.
O registro foi concedido por meio de um Termo de Compromisso firmado entre a Anvisa e a fabricante Multicare Pharma. O mecanismo permite que o medicamento avance para o mercado enquanto estudos adicionais continuam sendo realizados para ampliar as evidências sobre sua eficácia e segurança.
O que é a distrofia muscular de Duchenne
A DMD é uma doença genética e degenerativa que compromete progressivamente a musculatura. A condição está associada a alterações que prejudicam o funcionamento adequado dos músculos e levam à perda gradual de força.
Os primeiros sinais geralmente aparecem entre os 2 e 5 anos de idade. Crianças afetadas podem apresentar dificuldade para correr, pular, subir escadas ou se levantar do chão.
Com a progressão da doença, a perda de força muscular pode se intensificar e comprometer atividades do cotidiano. Por isso, o acompanhamento médico contínuo é fundamental para monitorar a evolução da condição e definir as estratégias terapêuticas mais adequadas.
No Brasil, a estimativa é de aproximadamente 700 novos diagnósticos de DMD por ano, segundo os dados apresentados no processo de avaliação do medicamento.
Duvyzat poderá retardar a progressão da doença
A aprovação do Duvyzat amplia as alternativas terapêuticas disponíveis para pessoas com DMD. De acordo com a avaliação da Anvisa, os resultados dos estudos clínicos indicaram benefícios relacionados à preservação da função muscular e ao retardamento da progressão da doença.
Apesar dos resultados, a agência ressalta que os dados disponíveis ainda apresentam limitações quando considerados os efeitos do medicamento durante períodos mais prolongados.
Por esse motivo, o Termo de Compromisso firmado com a fabricante prevê a continuidade da produção de evidências científicas. Novos dados poderão ajudar a esclarecer os efeitos do tratamento em longo prazo e contribuir para o acompanhamento de sua segurança e eficácia.
Medicamento tem custo elevado
Um dos principais desafios relacionados ao Duvyzat deverá ser o acesso ao tratamento. O medicamento é importado e possui custo elevado.
Atualmente, um frasco de 140 mililitros custa aproximadamente R$ 260 mil. Considerando a necessidade de utilização contínua, o gasto anual pode ultrapassar R$ 6 milhões por paciente.
Diante desse cenário, o fornecimento do medicamento no Brasil tem ocorrido principalmente por meio de decisões judiciais, utilizadas por pacientes e familiares para solicitar acesso ao tratamento.
A aprovação do registro pela Anvisa, no entanto, não significa que esse valor será necessariamente o preço praticado no mercado brasileiro. O medicamento ainda precisa passar pelo processo de definição de preço antes da comercialização.
CMED definirá preço máximo
Depois da aprovação do registro sanitário, a fabricante deverá encaminhar a documentação necessária à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
O órgão será responsável por estabelecer o preço máximo que poderá ser cobrado pelo produto no mercado brasileiro. Essa etapa é necessária antes da comercialização regular do medicamento no país.
A expectativa é que o Duvyzat esteja disponível comercialmente no Brasil em até 365 dias. Até lá, a empresa deverá cumprir as etapas regulatórias e comerciais necessárias para a chegada do produto ao mercado.
O prazo também permitirá a conclusão dos procedimentos relacionados à definição do preço e à organização da distribuição do medicamento.
Tratamento já foi autorizado em outros países
A aprovação brasileira ocorre depois de o Duvyzat receber autorização para uso em outros mercados internacionais.
O medicamento já foi aprovado nos Estados Unidos, no Reino Unido e em países da União Europeia. A autorização no Brasil amplia o número de países onde a terapia está disponível para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A chegada do tratamento representa uma nova alternativa para pessoas afetadas pela doença, mas o custo elevado continua sendo um dos principais obstáculos para o acesso.
Estudos continuarão após aprovação
A autorização da Anvisa também envolve o acompanhamento dos resultados do medicamento após sua entrada no mercado. A continuidade dos estudos é considerada necessária para reunir informações adicionais sobre os efeitos do Duvyzat em períodos mais longos.
O Termo de Compromisso firmado com a fabricante permite justamente que o medicamento seja disponibilizado enquanto novas evidências são produzidas.
Assim, embora o registro represente um avanço regulatório para o tratamento da DMD no Brasil, ainda haverá etapas antes da comercialização efetiva. A definição do preço pela CMED e o cumprimento das exigências necessárias pela fabricante serão fundamentais para determinar quando o medicamento poderá ser encontrado no país.
A expectativa é que, com a chegada da nova terapia, pacientes com distrofia muscular de Duchenne tenham mais uma alternativa de tratamento, enquanto o acompanhamento científico continuará fornecendo informações sobre seus benefícios e possíveis limitações em longo prazo.
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